เครื่องมือที่มีประสิทธิภาพสำหรับการแก้ไขจีโนมเป้าหมายที่มีศักยภาพในการรักษา แต่มีความเสี่ยงในการแก้ไขไซต์นอกเป้าหมายที่ไม่เหมาะสม การกลายพันธุ์ของเอนไซม์ที่เป็นหัวใจของระบบการแก้ไขยีน สามารถปรับปรุงความน่าเชื่อถือได้ ผลลัพธ์อาจเป็นกลยุทธ์ที่ปลอดภัยยิ่งขึ้นสำหรับการแก้ไขยีนมากกว่าการใช้ระบบเอนไซม์ที่ไม่ได้แก้ไข

ระบบ CRISPR ใช้เอนไซม์ที่เรียกว่า Cas9 เพื่อแยกดีเอ็นเอ Cas9 จะตัดลำดับดีเอ็นเอเกือบทั้งหมด ความจำเพาะของมันมาจากการมีปฏิสัมพันธ์กับคู่มือ ซึ่งมีลำดับอนุญาตให้ผูกกับ DNA เป้าหมายผ่านการจับคู่คู่เบส เมื่อมีการทำงานเอนไซม์จะถูกเปิดใช้งานและ DNA จะถูกตัด ระบบ CRISPR พบได้ในแบคทีเรียหลายสายพันธุ์ ในบรรดาที่ใช้กันทั่วไปในการวิจัยจาก Staphylococcus aureus นั้นมีขนาดที่แตกต่างจากคนอื่น ๆ ยีนของมันมีขนาดเล็กพอที่จะใส่เข้าไปในเวกเตอร์ยีนบำบัดที่หลากหลายและไม่เป็นอันตรายที่เรียกว่าไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ adeno